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美国FDA将陆续出台有关政策鼓励基因治疗药物开发

发布日期:2018-06-19 12:00       点击次数:736

美国 FDA 网站2017年 12 月 19 日报道,FDA最新批准了 Spark Therapeutics 公司新型基因疗法Luxturna,用于治疗遗传性视力丧失,这是美国批准的首个真正意义上的基因疗法。报道还称无论从基因疗法的作用机制,还是从基因疗法的扩展应用,这次的批准均是一个里程碑事件,显示了基因疗法的突破以及在治疗挑战性疾病方面所具有的潜能。

FDA 生物制品评价与研究中主任 Marks 博士称“Luxturna 的获批进一步打开了基因疗法潜能的大门”。据悉,FDA 已授予这款基因疗法的上市申请优先审评与突变性疗法资格。并且,该药物也获得了孤儿药资格,更多的享有罕见病药物的开发激励措施。

此外,根据美国正在实施的一项旨在鼓励用于预防和治疗儿科疾病新药开发的计划,该基因疗法的申请者将获得一张儿科疾病优先审评券。这种券可由申请者未来兑换为不同产品的上市申请优先审评资格。

最近有关基因疗法的讨论持续升温。FDA 局长 Gottlieb 博士认为“基因疗法将成为治疗、也可能是治愈许多最具毁灭性和棘手疾病的主流”。FDA正在建立对基因治疗的新的政策框架,将针对特定基因治疗产品的开发,开始发布一套特定疾病指南文件,针对各种高优级别疾病,制定出用于基因疗法评价与审查的更有效指标。

文章来源:http://yao.dxy.cn/article/542001

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