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基因治疗创新药物重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液治疗下肢缺血性疾病Ⅱ期临床试验结果达到预期

发布日期:2018-06-27 01:24       点击次数:726

重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液是北京诺思兰德生物技术股份有限公司自主研发的基因治疗药物,可用于外周动脉缺血性疾病、冠心病、糖尿病周围神经病变等适应症的治疗。目前在国内治疗严重下肢缺血性疾(CLI)适应症已完成Ⅱ期临床研究,试验数据积极,Ⅲ期临床试验即将启动,有望成为我国第一个进入到Ⅲ期关键性临床研究阶段的裸质粒基因治疗药物。

诺思兰德完成的Ⅱ期临床试验采用多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的试验设计,在全国9家中心的血管外科共入组200例严重下肢缺血性疾病患者。入组受试者随机分配到高、中、低剂量组以及安慰剂对照组,给药后观察周期为半年。有效性评价结果表明:于试验第180天,低、中、高试验组的疼痛完全消失率均明显高于对照组(p<0.05),其中高剂量组效果更为明显;于试验第180天,高剂量组的溃疡完全愈合率(64.29%)明显高于对照组(21.05%);在整个试验期间,未观察到与药品相关的严重不良反应。

本项目临床试验的主要研究者——首都医科大学宣武医院血管外科谷涌泉主任表示:“本品的Ⅱ期临床试验结果达到了预期的效果,对严重下肢缺血性疾病的治疗显示出良好的前景,患者对药物的耐受性良好,鼓励开展大样本的Ⅲ期临床试验。目前,临床上对下肢缺血性疾病尚无有效的治疗药物,该基因治疗药物有望提供新的治疗手段” 。

诺思兰德董事长许松山表示:“本品的Ⅱ期临床研究结果是积极且鼓舞人心的,作为本品的研发企业,我们将严格按照法规要求,积极筹备Ⅲ期临床试验,加快完成全部临床试验,早日为临床提供安全且有效的创新药物。”

另外,诺思兰德合作伙伴韩国Viromed公司已在美国同时开展了外周动脉缺血性疾病(PAD)、糖尿病周围神经病变(DPN)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)三个适应症的临床试验,前两个已进入Ⅲ期临床研究阶段。同时,治疗糖尿病周围神经病变(DPN)适应症于2018年5月获得美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)认定,可享受优先审评政策,有望加速药品上市进程,可能成为全球首个上市的裸质粒基因治疗药物。

 

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