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诺思兰德全球首次实现裸质粒基因治疗药物500L规模化生产

发布日期:2018-08-07 09:24       点击次数:950

北京诺思兰德生物技术股份有限公司近日完成“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床用样品制备,其生产规模为500L。据调查,500L规模的裸质粒基因治疗药物制备是迄今为止全球范围内首次达到的最大生产规模。

裸质粒是指没有结合蛋白、脂类或者对其有保护作用其他分子的质粒DNA,因其具有自主复制的能力,并可以表达所携带的遗传信息,被用于生物制药、农业、食品等行业,尤其在生物制药领域应用广泛。裸质粒基因治疗药物是通过裸质粒载体将外源基因导入靶细胞,并在体内表达相应蛋白,来达到治疗疾病的目的。随着基因治疗药物的快速发展,裸质粒基因治疗药物研究和应用受到研究机构和制药企业的广泛关注。截至2017年11月,全球范围内以裸质粒型基因治疗药物的临床方案(包含DNA疫苗)约有428个,其中处于临床Ⅰ期阶段有320个,II期临床阶段有91个,Ⅲ期临床阶段有17个。

截至目前,全球范围内尚未有裸质粒基因治疗药物批准上市,裸质粒生产大部分处于实验室和中试规模,仅美国、德国、日本等国家的几家公司能专业制备裸质粒基因治疗药物,其规模基本上在100-200L。裸质粒的规模化生产是实现裸质粒基因治疗药物产业化和商业化亟待解决的问题。

诺思兰德公司开发的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”是由pCK载体和杂合肝细胞生长因子基因组成的一种裸质粒基因治疗药物,现已完成Ⅱ期临床研究。该药物实现500L规模生产,是裸质粒基因治疗药物开发进程中的一次重大突破,也是该公司开展Ⅲ期临床试验的必要前提。诺思兰德科研团队通过多年努力,攻克裸质粒发酵、前处理、纯化等环节的技术难题,不断优化工艺参数及条件,自主创建了“NL-DNA-Tech”裸质粒基因治疗药物生产技术,其生产工艺稳定,产品质量可靠,符合规模化生产要求。

本次诺思兰德生产的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”临床样品,其收率大于60%、纯度大于97%、超螺旋比例大于90%,全项检验均符合该品的质量标准。

诺思兰德董事长许松山先生表示:“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”Ⅲ期临床试验用样品的成功制备,不仅是对公司科研能力的一次检验,也是本品Ⅲ期临床试验顺利开展的一种保证,具有重大而深远的意义。公司将继续开展相关研究,进一步扩大生产规模,将建设自动化、智能化的世界领先的裸质粒药物规模化生产体系。

公司介绍

北京诺思兰德生物技术股份有限公司是一家以开发治疗用生物制品为主的研发型高科技企业。公司成立于2004年6月,是国家火炬计划重点高新技术企业、北京市生物医药产业G20创新引领企业,注册资本10503.92万元,股票代码430047。

项目介绍

北京诺思兰德生物技术股份有限公司开发的基因治疗药物——重组肝细胞生长因子裸质粒注射液,现已在国内完成Ⅱ期临床试验,本年度内启动Ⅲ期临床试验。该药物可用于外周动脉缺血性疾病(Peripheral Artery Disease,PAD)、糖尿病周围神经病变(Diabetic Peripheral Neuropathy,DPN)、急性心肌梗死(Coronary Artery Disease, CAD)和肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS)。目前在中国开展的临床试验的适应症为严重下肢缺血性疾病(Critical Limbischemia,CLI),预计2021年上市销售。同时,诺思兰德公司正计划在中国开展其他适应症的开发。

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